国际、国内药企的新药研发情况即时。新药是指化学结构、药品组分和药理作用不同于现有药品的药物。根据《药品管理法》 以及2007年10月1日开始执行的新《药品注册管理办法》，新药系指未曾在中国境内上市销售的药品。
【新闻事件】：今天施贵宝宣布FDA已接受其PD-1剂Opdivo（通用名nivolumab）作为三线药物治疗鳞状非小细胞肺癌的上市申请，PDUFA日期定为今年6月22日。这标志着免疫疗法已经开始进入主流实体瘤的治疗。肺癌是癌症患者的最大杀手之一，85%的肺癌为非小细胞类型，其中25-30%为鳞状非小细胞肺癌。
【药源解析】：PD-1剂是当今竞争最为激烈的新药项目，其进展速度之快、覆盖范围之广都是史无前例的。哨卡剂这个概念由来已久但很长没几个人相信这个策略可以成为一个主流抗癌手段。2012年以前即使最乐观的支持者也只是希望这个疗法能在黑色素瘤这样对T-细胞耐受肿瘤能起一定作用。但2012年ASCO施贵宝报道了Opdivo在肺癌的疗效使人们意识到PD-1剂的威力不仅限于黑色素瘤，一个席卷整个制药工业的免疫疗法狂潮随之兴起。Opdivo首先在日本上市，成为第一个上市的PD-1剂。在进入临床仅3年半后，去年9月默克的同类药物Keytruda被FDA批准用于黑色素瘤，比PDUFA日期提前2个月。三个月后，Opdivo也在美国上市，比PDUFA日期提前3个月。显示FDA对高度创新药物的友好态度。
当然黑色素瘤只是一个热身赛，虽然由于这类产品的高价格（每年近15万美元）所以仅这个适应症就可达到每年50亿美元，但这并不是竞争的焦点。现在PD-1剂已经在肺癌、肾癌、膀胱癌、头颈癌、三阴性乳腺癌等多个实体瘤显示疗效，但肺癌是这个领域的兵家必争之地因为这是最大的癌症之一，也是这类药物疗效最显着的适应症之一。今天这个申请是根据一个叫做Checkmate-063的二期临床试验结果。这个实验中失败两种疗法的患者使用Opdivo有15%应答率，一年期41%。后来在一个叫checkmate-017的三期临床实验中，Opdivo因为比多西他赛显着延长总期而被提前终止，成为第一个在肺癌显示疗效的PD-1剂。
暂时落后的Keytruda是否就甘拜下风了呢？也不尽然。一是默克前年做了一个史无前例的1000人的一期临床实验，其中包括足够的肺癌病人。默克有可能根据那个实验结果在今年年中提出肺癌申请，年底之前也可能上市，所以中间也就3-5个月差距。更重要的是默克现在已有在更大的人群，即非鳞癌类型作为二线药物的数据，这将是比Opdivo更大的适应症。所以鹿死谁手尚未可知。
PD-1的开发会成为新药史上一个经典案例，其中涉及的各种妙手以及做出决断的速度和力度都为未来的新药开发设立了新的标杆。这绝对是高手之间的较量，至于突破性药物地位、优先审批这些竞争手段在这个博弈中只能算是基本功，没拿到才会成为新闻。PD-1剂也成为免疫疗法大潮的主要推手，以至于免疫疗法公司可以没进入临床即可IPO，本周Flexus凭一临床前资产卖到12.5亿美元。PD-1剂这样的性药物可能每隔30年才能看到一次，能亲眼看到高手们的精彩博弈以及这类药物对病人生活质量的巨大改善实在幸运。（生物谷）
信源：美中药源